Une récente avancée sur la maladie de Charcot soulève plus qu’un espoir médical : elle repositionne toute une filière de la recherche biomédicale française sur l’échiquier mondial, avec des implications économiques majeures. Entre investissements publics, retombées industrielles et promesses thérapeutiques, la découverte pourrait devenir un moteur d’innovation.
Charcot : la découverte française qui pourrait bouleverser l’économie de la santé
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Published on 6 février 2026 14h37
12 millionsL'État a financé ces recherches à hauteur de 12 millions d'euros.
Depuis le 5 février 2026, la communauté scientifique salue une percée dans l’étude de la maladie de Charcot, également appelée SLA. Mais derrière l’enthousiasme clinique, ce sont aussi les perspectives économiques qu’ouvre cette découverte génétique française qui attirent l’attention.
Charcot : une maladie rare aux coûts croissants pour les systèmes de santé
Longtemps marginalisée dans les financements publics, la maladie de Charcot pèse pourtant lourd dans les dépenses de santé. En Europe, selon l’Institut du Cerveau, chaque patient atteint de SLA représente en moyenne 40 000 à 60 000 euros par an en coûts directs (hospitalisations, traitements, aides à domicile). Une estimation confirmée par les données de la plateforme européenne Orphanet.
Avec une espérance de vie médiane de 2 à 5 ans après le diagnostic, le coût cumulé par patient dépasse régulièrement 200 000 euros. Or, les traitements actuels sont peu efficaces. La maladie génère un coût élevé pour un bénéfice thérapeutique faible, un déséquilibre que la nouvelle découverte pourrait enfin corriger.
En identifiant un mécanisme moléculaire ciblable chez les patients porteurs du gène C9ORF72, les chercheurs du CNRS offrent une possibilité de traitement personnalisé, avec des retombées directes en termes de réduction des coûts médicaux.
Une avancée française au cœur d’un marché mondial très disputé
Le marché de la neurologie génétique appliquée, évalué à plus de 8 milliards de dollars en 2025, est dominé par quelques grands laboratoires américains et suisses. Pourtant, cette dernière découverte place la France parmi les acteurs susceptibles de breveter des solutions de rupture.
Le CNRS, en collaboration avec Harvard, a démontré qu’une seule mutation sur le codon de démarrage des protéines toxiques pouvait supprimer les effets délétères de la maladie chez l’animal. « C’est une preuve de concept puissante », a précisé le communiqué officiel du CNRS.
Dans la foulée de cette annonce, plusieurs biotechs tricolores, dont Sensorion et SparingVision, ont vu leur cours grimper, malgré l’absence d’implication directe dans la recherche sur Charcot. La Bourse parisienne anticipe un afflux d’investissements dans la recherche translationnelle, notamment autour de l’édition génique CRISPR-Cas9, utilisée dans les expériences de validation.
Par ailleurs, des start-ups issues du cluster Genopole d’Évry ont déjà entamé des négociations de licence avec les laboratoires publics. Selon une source proche du CNRS citée par La Tribune Santé, deux projets de spin-off seraient en incubation autour de cette technologie.
Un retour sur investissement attendu pour les financeurs publics
Cette découverte, fruit de plusieurs années de travaux, a bénéficié de financements publics estimés à 12 millions d’euros, issus en partie du programme PEPR Biothérapies du plan France 2030, du CNRS, de l’Inserm et de l’ANR. Comme le souligne le CNRS : « La réussite de ce projet illustre l’efficacité des investissements structurels en recherche fondamentale, souvent sous-évalués en termes de retombées économiques ».
Selon une analyse conjointe de l’INSERM et de France Biotech, une thérapie génique validée sur ce modèle pourrait générer jusqu’à 300 millions d’euros par an de chiffre d’affaires d’ici à 2032, même sur une population réduite de patients. Le principe : un traitement unique, potentiellement curatif, administré en début de maladie, à haut coût unitaire mais fort impact sanitaire, à l’image des thérapies commercialisées pour l’amyotrophie spinale ou certaines hémopathies.
Ce modèle de "thérapies premium" intéresse particulièrement les laboratoires, mais aussi l’État, dans une logique de réduction à long terme du coût pour l’Assurance maladie. La SLA pourrait ainsi rejoindre le cercle fermé des maladies rares stratégiquement rentables, dont les innovations renforcent l’autonomie thérapeutique nationale.