Cancers pédiatriques : ensemble, l’espoir est là !

C'est pourquoi, aujourd’hui, comme tout au long de l’année, je plaide en faveur d'une grande action collective, d'une alliance entre solidarité et innovation pour défier ces chiffres inacceptables. Aujourd'hui, l'unité de toutes les parties prenantes constitue la meilleure défense contre les cancers pédiatriques. Nous devons tous nous unir (industriels, autorités publiques, centres de recherche, associations, grand public) pour offrir un espoir de guérison à TOUS les enfants, adolescents et jeunes adultes atteints par un cancer. Ensemble, brisons les barrières inutiles et accélérons le développement de nouveaux médicaments.

Une décennie de victoires qui doivent servir d’exemples

Les dix dernières années ont été témoins d'avancées significatives dans la recherche contre les cancers pédiatriques, témoignant d'un espoir grandissant. Cette progression a été rendue possible grâce à la mobilisation des associations, à leurs actions et à la générosité des donateurs, qui ont permis d'augmenter les ressources allouées à la recherche.

Au cours de cette décennie, le séquençage moléculaire s'est généralisé. Cette avancée a permis d'affiner notre compréhension des tumeurs infantiles, représentant une étape cruciale vers une médecine de précision ciblant spécifiquement les vulnérabilités des tumeurs. Cependant, malgré ces progrès, 70 % des cibles thérapeutiques identifiées par ces études génomiques demeurent encore sans traitement efficace pour les neutraliser.

Il est donc impératif de prioriser la recherche pour combler cette lacune, d'autant plus que les premiers résultats de la médecine de précision suscitent un grand espoir. Des études récentes ont notamment mis en lumière l'efficacité remarquable du larotrectinib, un médicament peu toxique, sous forme de sirop qui cible les cellules tumorales du fibrosarcome infantile avec une efficacité sans précédent.

De plus, le déploiement de la médecine de précision répondrait également à un autre besoin urgent : traiter les effets secondaires et les séquelles liés aux traitements. Il est primordial que nous nous engagions à faire en sorte que le cancer soit un lointain souvenir pour les enfants guéris, leur permettant ainsi de grandir sans les souffrances causées par les traitements. Je suis convaincue que le déploiement de la médecine moléculaire de précision et d'autres avancées similaires sont essentielles pour assurer un avenir meilleur à ces enfants.

L’union est notre plus grand atout contre la maladie

Les défis sont clairs. Nous devons persévérer dans notre quête d'innovation, de progression et de financement des programmes de recherche les plus prometteurs, mais nous devons le faire de concert. L'aptitude des institutionnels de la santé et des scientifiques à unir leurs compétences et leurs savoir-faire est également essentielle, comme en témoigne le projet SACHA. Cette initiative rassemble un large éventail de spécialistes de l'oncologie pédiatrique en France et à l'échelle internationale, ainsi que des organismes tels que l'ANSM ou la HAS, et des firmes pharmaceutiques. Son objectif est de consolider les données concernant les patients ayant été traités avec des médicaments innovants et expérimentaux, administrés en dehors du cadre d'essais cliniques ou d'une autorisation de mise sur le marché. Forte de la participation de plus de 650 enfants et de leurs familles, cette démarche permet désormais de formuler plusieurs recommandations thérapeutiques à l'attention de tous les spécialistes de l'oncologie pédiatrique et de garantir l'accès sécurisé à ces traitements.

Cette approche collective de la recherche en oncologie pédiatrique, soutenue par les associations et réclamée par les familles, revêt une importance capitale dans cette course contre la montre où chaque instant compte. Il nous incombe d'intensifier les synergies sur la base solide et solidaire que nous avons su établir. Ensemble, membres de la vaste communauté de la recherche, institutions publiques, entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques, associations et société civile, brisons les barrières et unissons nos efforts pour répondre aux besoins des enfants.

Les cancers infantiles doivent devenir une priorité de santé publique

Il est impératif de placer encore davantage le cancer parmi les priorités de santé, notamment pour les enfants. Au cours des 15 dernières années, seuls 16 médicaments anti-cancéreux ont été autorisés en Europe pour les enfants, alors que ce chiffre dépasse les 150 pour les adultes. Cette disparité est flagrante, d'autant plus que la plupart de ces médicaments sont destinés à des cancers présentant des pronostics favorables. Un effort substantiel est donc indispensable.

Je suis consciente des limites des perspectives de profit pour de nombreuses entreprises pharmaceutiques, des défis liés aux longues et coûteuses études cliniques nécessaires à la validation de nouvelles thérapies, et des lacunes réglementaires qui entravent le partage de données et le financement de l'innovation, malgré un contexte scientifique et technologique favorable.

C'est pourquoi je préconise un renforcement des liens entre les acteurs afin de favoriser les échanges et la collaboration, accélérant ainsi les processus de découverte et de développement de nouvelles thérapies. Je plaide donc aujourd’hui en faveur de la mise en œuvre d'actions mutualisées et encourageons la libre circulation des idées, des connaissances, des compétences et des ressources. Ensemble, établissons une feuille de route pour un développement efficace de nouveaux médicaments, en opérant les changements réglementaires nécessaires au partage des données et à l'encouragement à la création de nouvelles entreprises spécialisées. Adoptons de nouveaux mécanismes de financement de l'innovation en partageant les risques et les moyens, et tirons parti de toutes les avancées de la recherche pour le bien commun.

Engageons-nous à faire de la recherche en oncologie pédiatrique un exemple d'action collective en matière de santé, pour que demain soit un monde où les enfants ne connaissent plus le fléau du cancer.